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我们的行业致力于寻找罕见疾病的解决方案,目前具有独特的公共卫生挑战。孤儿药品的发展对社会和整体经济具有重要价值。

含有5,000至8,000次罕见疾病,其中大部分具有遗传基础,其中大部分都有未满足的需求。据估计,全球15人中的一个可能受到罕见(“孤儿”)疾病的影响 - 相当于全球4亿人。通常,罕见的疾病是严重的慢性疾病,可能是危及生命的。

通过调节促进欧盟和美国孤儿药品的发展导致了更好地了解罕见疾病和新的尖端技术的成功发展。然而,孤儿药物的发展仍然是涉及人员的危险,随着疾病的罕见造成一些挑战:少数患者,涉及达到广泛分散的患者的物流,缺乏经过验证的生物标志物,以及有限的临床专业知识和有限的临床专业知识和有限专家中心。

要确保将罕见疾病视为国际公共卫生优先事项,仍有许多工作要做。制药业在罕见疾病方面采取了一些行动,例如,罕见疾病和孤儿药物问题联合EFPIA-EuropaBio特别工作组,这是一个由45个成员公司组成的欧洲联盟,已经存在了15年多,致力于孤儿医药产品的开发和改善罕见疾病患者的生活。在美国,PhRMA发表了各种文献,强调美国行业在解决罕见病方面所做的努力。

在美国,超过400种产品已被批准为200多个罕见的疾病指示和欧盟的治疗,超过70种产品约45个迹象。在过去十年中,在广泛的疾病领域进行了努力,代表在患病率,治疗方可的可用性和受影响的患者人口方面变化的条件。

IFPMA致力于从事罕见疾病,并与更广泛的稀有疾病群落建立更大的合作,以实现公共卫生议程中罕见疾病的更大了解。

由于罕见,含有罕见疾病的患者没有受益于医学创新与常见疾病患者相同的程度。经常需要监管和经济激励措施,以确保将来,患有罕见条件的患者将能够从医疗创新的进步中受益。

6,000至8,000名罕见疾病

在欧洲,它被定义为影响不到1 / 2000人的疾病

80%的罕见疾病

是遗传来源,往往是慢性和危及生命的

4亿年全球

估计受到罕见疾病的影响

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